热门:【重磅】儿童药研发的好时机来了

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不久前，湖南一位父母错误地将服药的3/5片医生的指示视为3片至5片，5岁孩子过量服药后昏迷了3天，经血透过脱离了危险。 这再次引起各界对儿童专用药品剂型规格不足问题的广泛关注。 8月27日，国家卫生健康委员会公布了《鼓励开发申报第三批儿童药品的建议名单》。 迄今为止，中国已经三次鼓励开发申报105种儿童药品，以期逐步改善中国儿童专用药品剂型规格不足的情况，更好地满足儿科临床药品的诉求。 比较了如何稳步推进儿童药品“落地”的开发，记者采访了药学、临床、药物政策等行业的许多专家。 根据紧急儿童专用剂型规格国家统计局的统计数据，年中国0~14岁儿童人口约2.47亿人，约占全国总人口的17.8%。 同年，中国综合医院儿科门诊量约2.21亿人，约占门诊总量的9.5%。 国家卫生健康委员会儿童药物专家委员会委员、上海医学会儿科分会主任委员黄敏说，儿童各器官发育还不完全，对药物的耐性和反应性与成人不同，而且根据年龄层儿童也不同。 特别是肝脏、肾脏发育不全的儿童，药物代谢、排泄能力低，药物副作用相对较高。 “孩子对药非常敏感，大人能用的药孩子可能必须谨慎使用或无效” 黄敏表示，如果现在中国已经批准上市，一般名称中可能包含“儿童”“儿童”字样，或者证书功能的主治或适应证的记述是儿童采用的儿童专用药数量不足600个，药品批文占总批文数量的3%左右 “被批准上市的儿童专用药以中药为主，适应症与雷相同，剂型中颗粒剂最多，大部分是感冒药。 “黄敏认为，儿童专用药是安全性和适应性最高的儿童药，专用药的采用比例越高，证明药越安全合理。 与国外相比，中国临床儿童专用的药品品种很少，药品证书的完整性也需要提高。 四川大学华西第二医院药学部主任张贤与年15家三级甲等儿童及妇幼专科医院、具备儿科要点专科资格的综合医院进行的调查显示，儿童采用的药品中，证书上显示儿童药品新闻的品种不到50% 药品证明书上频繁出现的“儿童裁量减少”、“听从医生的指示”、“还没有确定”等新闻，临床的“用药分配、剂量分配”状况长时间没有改善。 缺乏适合孩子录用的小规格药品，困扰的不仅仅是父母。 根据某比较国家药品数据管理系统生产药品进行的统计分析，截至年底，符合中国儿童药品使用标准的药品约占10%。 例如，治疗儿童先天性心脏病的地高辛注射液没有适合儿童采用的规格，医生只能设定为成人剂量的1/7或1/8，如果剂量不正确，很难保证临床疗效，可能带来风险 多部门据儿童用药中国药物学会科技开发中心主任专家肖卢介绍，处理儿科诊疗“无病无药”的困境，必须从根本上增加儿童药品的研发生产，从政策和经济等方面给予一定的支持。 年，原国家卫生计生委员会等6个部门共同发行了《关于保障儿童药物的一些意见》，从鼓励开发创制、加快申报审评、确保生产供应等环节对儿童药物的保障提出了具体要求。 根据《意见》的要求，许多政府部门组织儿科临床和药学专家，整理了海外上市但尚未在国内上市的儿童适当药品剂型的规格，从年开始制定发表《研发申报儿童药品清单》，以吸引儿童药品的研究开发 “三批名单中的药品主要根据中国儿童疾病谱变化的特点，集中在神经和精神病用药、心血管病用药等行业，涵盖神经、心血管、内分泌、血液等系统常见疾病的治疗。 很多商品规则在国内没有申报，但已经在海外上市，是适合国内缺乏的孩子的剂型和规格。 (黄敏介绍，名单的产生主要是参考海外儿童药物，以改变现有成人药品的剂型为重点，鼓励开发适合儿童采用的剂型和规格。 参考国外儿科专用药品的临床试验和相关专利新闻，推进国产仿制药的开发 肖鲁表示，儿童药品的生产技术与成人药基本相同，但在剂型、规格、味道、颜色等方面确实有一定的特殊要求，目的是提高儿童药品的安全性、比较有效性和适应性。 绍尔为了实现一定的生物利用度，在药用辅料方面，成人药需要粉碎成10微米，儿童药品可能需要粉碎成2微米。 "这可能会提高公司开发、生产儿童药品的价格. " 记者说，“重大新药创制”科技重大专业已经将首批名单品种全部纳入支持范围。 第一份名单公布后，国家在批准审评、鼓励研发生产等环节确定了一系列奖励措施和政策方向。 清单的诱导作用的出现表明，由于伦理问题、被试难以纳入等，儿童药物临床试验的开展非常困难，这也是我国儿童药品短缺的重要原因之一。 年，国家药品监督管理部门制定并发布了《成人药品数据外推给儿科人员的技术指导大致》，减少了不必要的儿科药品研究。 国家卫生健康委员会还建立了国家药品审评中心和“优先审评快速通道”的合作机制。 临床上儿童药物经专家审议后可以纳入快速通道。 儿童专用药、专用剂型、儿童特定用法用量完全等情况也纳入优先审查评价。 来自国家药审中心的数据显示，30多种清单药品已经进入申报阶段，出现了其诱惑作用。 “真正调动公司研究开发、生产的积极性，是保证相关药品得到合理的利益。 肖卢说，要提高临床儿童的用药水平，采购和医疗保险政策的跟进是必不可少的。 根据差价大致计算，我国儿童药的价格几乎低于同类成人药，难以刺激公司研发、生产的积极性。 肖鲁说，合理的价格和利润直接影响药品的供应，采购模式直接决定药品的价格，“中国必须尽快比较儿童药物寻找合适的采购方法”。 据记者粗略统计，年公布的新版国家医疗保险药物目录中包括33个西药儿童药品品种，比以往增加了153.85%。 这充分体现了医疗保险部门重视儿童药物的支持。 但是儿童药品在病种覆盖方面还不够，心血管系统疾病、皮肤病、肿瘤等疾病行业依然空白。 “医疗保险一定要充分关心，使公司对儿童药品的开发生产有信心。 “肖鲁说，随着未来儿童药品数量持续增加，医疗保险部门可以考虑制定不同于成人药品的儿童药品支付标准和体系，调动生产公司的积极性。 “由卫生健康委员会主导发表名单，体现了药品重视临床价值的管理逻辑和政策的启动，这真是以儿童健康为中心的国家药物政策的明确方向。 今后要更有力地鼓励儿童药品的研究开发生产，保障儿童临床药品的安全。 这也需要各环节和政府部门的共同努力。 ”肖卢说 文/首席记者刘志勇/刘修士长关注健康报网( jkbw1999)~