国产创新药为啥总是难产 研发投入缺乏长效机制

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“我就像坐在一艘假船上，跳进海里就会死去，只能快乐。这要靠信心才能坚持到现在。”中山大学防癌中心、广州达波生物制品有限公司(以下简称“达波生物”)董事长黄文林教授开玩笑地描述了坚持新药研发的感受。

十五年前，黄文林开始研制一种新的抗肿瘤基因治疗药物——重组人皮肤素腺病毒注射液。虽然“源头创新新药”获得了中国发明专利金奖，但三期临床试验已接近尾声。但多年来，他经常遭受资金短缺的困扰，进展缓慢。

由于缺乏长期投资机制，特别是资本市场的不完善，我国新药研发困难，新药产业化困难。

我特别希望政府能够“点火”

“现在它已经投资了近8000万元。除了获得国家重大科技项目的支持以创造重大的新药外，他们中的大多数都依靠自己的‘改造’。”为了支持研发，黄文林创办了达波生物。

与此同时，2017年12月，一家美国公司的“直接给药”基因疗法luxturna获准上市。这种药物的研发比黄文林晚两年开始。

为什么同类新药在美国起步较晚，上市时间比在中国早？

“在美国，有一个完善的R&D投资机制来支持新药的研发。在实验室基础研究阶段，一些企业和研究机构提供各种资金支持创新研究。一旦产品开发出来，投资者就会不断涌入。上市后，它拥有产品专利和产品保护期的优势，并由制药巨头接手。”黄文林惊呼:“在中国，这一切还很遥远。”

“我特别希望，在新药即将问世的最后一英里，政府能够点一把‘火’，引导风险投资基金进入，让它们燃烧起来。”黄文琳叹了口气。

你一个人负担不起巨额研发费用

R&D周期长、投资高、失败率高是新药研发尤其是临床试验的三大难点。

新药研发是一个“综合性项目”，是一类新药，从项目立项到上市都需要持续的资金投入。“在所有环节中，临床试验是持续时间最长、资本投资最大、风险最高的环节。”一家从事新药研发的国内企业内部负责人表示，随着临床试验项目设计日益复杂，临床研究的成本也随之上升。

“对于创新药物，尤其是I类创新药物，要完成所有开发，目前只有全球制药巨头能够做到。在完成初步研发并达到阶段节点后，一般公司会承受后期研发的巨大资金压力，大部分公司会等待价格，将项目转让给大型制药公司，或与之合作。”上述人员表示，中国大多数中小医药企业的R&D资金主要依靠自筹，R&D投资平均占总销售额的4%-8%，投资超过20%。

2015年12月，中山康方生物医药有限公司(以下简称“康方生物”)将其用于肿瘤免疫治疗的单克隆抗体药物ak-107全球独家开发和销售权授予全球制药巨头默克公司。前者将从默克公司获得预付款，并分阶段支付总额为2亿美元的开发和推广费用。2017年，康方生物宣布完成3亿元人民币的B系列融资。

然而，中国大多数新药研发并不像康方生物那样幸运。在谈到康方生物与默克合作的原因时，康方生物董事长兼首席执行官于霞坦言:“一方面是在新药研发上的巨大投入，另一个重要原因是肿瘤免疫治疗领域正面临着国际顶尖制药巨头的激烈竞争。在这个领域，速度在很大程度上决定着成败。”她透露，目前，不仅临床试验进展迅速，而且研发进展顺利。

“康方生物与默克之间的合作模式是世界制药公司之间的共同合作模式。”她表示，要从根本上解决我国新药研发的困难，需要我国医药行业各个层面的进步和成熟，包括企业自身R&D实力的提高、监管体系的完善，以及资本市场对新药长期高风险研发的真正理解和长期支持。

投资者不专业，不能等太久

一旦一些有竞争力的药物进入市场，他们可以轻松实现超过100亿美元的销售收入。国内大型制药公司和投资者对此难道不兴奋吗？

“国内知识产权保护不完善，企业不愿投入巨额资金，投资者觉得风险太大。”黄文林说:“中国有个大制药公司，手里有80亿资金，问我怎么用这笔钱。不是他们不明白，而是他们不敢。”

“从投资角度来看，国内投资者不成熟，很少有人真正关注新药研发投资。”金坚资本的创始合伙人王跃飞表示，合格的投资者应该熟悉整个药物研发链。“对新药研发行业，尤其是产业化环节缺乏了解，再加上缺乏足够成熟的资金，导致国内投资者对新药的长期投资持容忍态度。”

上述新药研发企业内部负责人也表示，投资机构应该真正了解医药行业的特点。“如果你只是简单地运用投资互联网的思维，这可能是一个两败俱伤的局面。”