让进口药大降价的重大创新药 为何不能进医保？

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58岁的王翔(音译)看着工厂里整整齐齐的盐酸安妥沙星盒子，有点沮丧。九年前，这种药给了他无限的希望，但现在却让他担忧。

这是我国首个拥有自主知识产权的1.1类氟喹诺酮类抗菌药物，也是“十一五”期间获得新药证书的16种主要新药之一。在今年年初的全国科学技术奖励大会上，获得了2017年国家技术发明二等奖。但该药上市9年来，从未进入国家医疗保险目录和地方公立医疗机构基本用药目录。

Ektinib作为一类新药，是我国第一个拥有完全自主知识产权的小分子抗癌靶向新药，已进入2017年版《国家医疗保险目录》，但由于采购周期的限制和部分省份医疗招标的要求，很难进入医院。

为什么国内主要创新药物难以造福人民？

曾经被忽视的新化合物

虽然“yh54”在抗耐药菌方面优于阳性对照药物，但“yh54”由于其开发周期长、投资大、风险高，一直面临无人问津的尴尬局面

1993年7月，四川大学化学系研究生杨玉社来到中国科学院上海药物研究所攻读博士学位，师从纪如云院士和陈开贤院士。

他博士论文的研究课题是创造具有自主知识产权的新型氟喹诺酮类抗菌药物，旨在填补我国在该领域创新药物的空空白。

氟喹诺酮类(氧氟沙星)是我国三大抗菌药物品种之一，长期以来一直以仿制为主。

新药的设计、合成和筛选是一个不断尝试和出错的过程，也是一个充满变数的过程。经过生物活性、代谢、毒理学、理化性质等筛选。通过综合评价，有可能找到符合要求的候选药物，并有潜力开发成药物。

这个过程既艰巨又漫长。在此期间，杨玉社和他的团队从早到晚泡在实验室里，合成了60多种相关化合物。最后，他们筛选出了具有良好前景的候选药物“yh54”。

Yh54是迄今为止合成的众多化合物中抗菌活性最强、蛋白结合率最低、半衰期最长的一种，在抗耐药菌方面表现突出，优于阳性对照药物左氧氟沙星。

杨宇社和他的团队对这一研发成果感到兴奋。当时临床上使用的氧氟沙星旧品种存在抗菌活性弱、代谢性差或副作用大等缺陷，急需更换新产品。

如果新化合物真的对患者有益，就必须将其转化为新药。

1997年，上海药物研究所申请了yh54的合成和应用专利，并积极寻找有能力开发新药的企业。这一切都进行得很顺利，但是他们没有想到工业化的道路会充满曲折。

20世纪90年代末，通过仿制药生存仍然是大多数中国制药公司的生存策略。对于开发周期长、投资大、风险高的新药，很少有制药公司愿意买单。

从1997年申请专利到2000年获得化合物和药物的国家专利，以中国科学院上海药物研究所yh54为代表的一系列化合物面临无人问津的尴尬局面。

经过16年的接力，他终于获得了新药证书

“经过市场200多万人的使用，充分证明该产品在治疗各种细菌感染性疾病方面具有优异的疗效和良好的安全性，其综合性能在国际同类产品中名列前茅。”

当杨玉社和他的团队在中国科学院上海药物研究所的实验室里潜心研究和开发新化合物时，500多公里外的原蚌埠第一制药厂的厂长王翔也有了开发新药的梦想。

虽然他失败了近十次，但他还开发了氧氟沙星滴眼液和厄贝沙坦片四种新药，并依靠这些新药来支持结构臃肿、经济负担沉重的制药厂。

这些经历坚定了王翔的创新梦想。开发第二类新药是不够的。他想进入第一类新药，“做梦”。

1999年前后，南京蚌埠第一制药厂的前合伙人向王祥推荐了杨玉社和yh54。一个正在努力寻找新的药物品种，另一个正在等待发展制药公司。双方一拍即合。

然而，将新化合物成功开发成一类新药的机会非常小，而且风险远远超过王翔的预测。

原蚌埠第一制药厂邀请了国内顶尖的医学专家，并在上海和南京举办了两次研讨会。专家们都认为yh54能开发成新药的概率最多只有50%，因为只要在临床前研究或ⅰ、ⅱ、ⅲ期临床试验中发现严重的毒副作用，如心脏毒性和光毒性，就会导致其开发失败。

“成为一种新药一直是我的梦想。我一定要试试。”2000年11月13日，原蚌埠市第一制药厂上市重组为安徽环球制药有限公司，董事长为王祥。

不久，该公司与中国科学院上海药物研究所签署协议，接受yh54的独家专利转让，并将待开发的药物命名为盐酸安氟沙星。“第一个词‘安’是纪念安徽的故乡，第二个词‘适当’是指以高度的安全感为普通人的健康服务。”