细胞治疗行业面临重大政策变革 监管双轨制惹争议

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包括car-t免疫疗法在内的细胞疗法在癌症的临床研究中备受关注，被认为是癌症治疗的新突破，并在欧美等发达经济体以多种方式得到应用。中国的医疗机构也开展了大量的临床研究，患者越来越多地要求高质量的细胞治疗。然而，相关部门的监管政策一直在改善。

3月29日，国家卫生计生委发布了《体细胞疗法临床研究和转化应用管理办法(试行)》(征求意见稿)(以下简称《征求意见稿》)。《征求意见稿》进一步明确了医疗机构作为责任主体，在获得安全性和有效性数据后，可以申请临床应用并收取费用。

4月1日，北京大学健康科学中心免疫学系副主任王跃丹在接受《21世纪经济报道》采访时表示，这项政策取决于实施后的效果。“乐观地说，这一规定有利于加快体细胞疗法的临床研究和临床转化，使患者能够尽快获得新的体细胞疗法方案；但是，如果实施得不好，可能会导致管理上的混乱，而且在临床试验中会出现各种问题，例如安全问题。”

百富投资总监宋强向《21世纪经济报道》记者指出，为了让人们尽快以合理的价格使用细胞疗法，国家卫生委员会在备案后开放了医疗机构收费模式。然而，这导致了细胞治疗领域的双重管理。“一方面，制药公司不得不花费大量资金建立gmp流程，进行临床试验，并接受食品和药物管理局的严格监督。另一方面，医院可以以较低的标准生产细胞用于治疗，只要它们向卫生和健康委员会备案。两类参与者的路径不同，会造成混淆。”

思必曼生物技术有限公司首席执行官刘碧佐认为，卫生与健康委员会此举是为了支持年轻的科研学者进行创新，降低患者的医疗成本，但如何规范管理仍有待研究，并呼吁充分发挥各方优势，产学研结合，形成包括资金、医药企业、医疗机构和监管在内的良性循环体系，加快新药开发。

医疗机构收费问题令人关注

在业内人士看来，上述“征求意见稿”的背景实际上是患者的强烈需求、细胞疗法的日益成熟以及美国、欧洲和日本已经将一些细胞疗法推广到临床应用的事实。与此同时，中国在细胞和基因治疗方面取得了快速进展。一些医院几年前开始了第一次临床试验。据报道，我国已有100多项针对各种疾病的细胞和基因治疗临床试验。

征求意见稿中的研究费用和医疗机构费用也引起了极大的关注。根据征求意见稿，不应向受试者收取任何与体细胞疗法临床研究相关的费用。体细胞疗法转化申请项目经备案后可转入临床应用，申请备案的医疗机构应按照国家发展改革委等四部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》的相关要求，向当地省级价格主管部门申请收费。

国内肿瘤免疫治疗科学家、首都医科大学附属北京世纪医院院长助理任军表示，细胞疗法作为一种个性化疗法，不能完全同质化。国家对此的价格收费也是以成本和投入为基础的，物价部门也有相应的规定。然而，多少细胞应该归还给病人应该有“数量”而不是“次数”的概念。

与此同时，一些行业老手对医疗机构的医疗资源和研究费用提出了担忧。

任军指出，如果医疗机构从事新的体细胞技术的研究和转化，将不可避免地挤出已经高度紧张的医疗资源。开展体细胞疗法的临床转化，gmp车间、质检机构、储存场所等。但是医院的空病房一直是制约其发展的一个重要因素，并使其难以就医。由于新文件中规定的主要责任是医疗机构本身，每个医疗机构都必须重复修建这些场地并购买相应的仪器和设备，从而造成资源浪费。

至于医疗机构的R&D资金来源，上述业内人士也指出，R&D药品的成本往往高达数十亿，单纯依靠国家科研经费是绝对不够的。如果医院自筹资金，无疑将是医院的一大负担，因为医疗保险改革和费用控制，医院的收入已经大大减少。

纠纷的双轨监管

除了关注医疗机构的R&D费用和患者费用外，业内人士对未来体细胞监管机构的归属也提出了不同的看法。

在《征求意见稿》中，国家卫生和健康委员会管理了细胞疗法转化和应用项目的目录，与具有明显产业化前景的细胞疗法产品不相适应。企业开发的体细胞治疗产品应当按照药品监督管理的有关规定，在国家药品监督管理部门登记上市。

对此，王跃丹表示，这可以理解为“卫生建设委员会批准的技术和食品药品监督管理局批准的药品”。在业界看来，这实际上是细胞疗法的“双轨”管理。

事实上，体细胞的所有权和费用一直在调整。

早在1999年3月26日，原国家食品药品监督管理局就审查批准了《生物新产品审批办法》，并在2002年10月30日颁布的《药品注册管理办法(试行)》中正式将体细胞列为生物产品的三种新药。